Zokinvy (با نام علمی lonafarnib) یک داروی تجویزی است که برای درمان بیماری‌های نادر ژنتیکی به نام پروگریا (progeria) و اختلالات پروگریای آتیپیک هچینسون-گیلفورد (Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome, HGPS) و برخی از اختلالات مرتبط با پروگریای آتیپیک استفاده می‌شود. پروگریا یک بیماری ژنتیکی نادر است که باعث پیری سریع در کودکان می‌شود و معمولاً منجر به مرگ زودرس در اثر بیماری‌های قلبی و عروقی می‌شود.

مکانیسم عمل

Zokinvy با مهار پروتئینی به نام فارنسیل‌ ترانسفراز (farnesyltransferase) عمل می‌کند. این آنزیم مسئول اضافه کردن یک گروه فارنسیل به پروتئین پرولا‌مین A است، که در نتیجه به پروتئین پرولا‌مین B تبدیل می‌شود. در بیماران مبتلا به پروگریا، جهش در ژن LMNA باعث تولید یک نسخه تغییر یافته از پرولا‌مین به نام پروجریا می‌شود. فارنسیلاسیون پروجریا باعث تجمع آن در غشای هسته می‌شود که منجر به آسیب به ساختار و عملکرد سلولی می‌شود. Zokinvy با مهار فارنسیلاسیون پروجریا به کاهش تجمع آن در غشای هسته و کاهش آسیب سلولی کمک می‌کند.