Brineura (با نام علمی Cerliponase alfa) یک داروی تجویزی برای درمان نوع خاصی از بیماری لیپوفوسینوز سربری کودکان (CLN2) است که به عنوان بیماری تیپ 2 باتن (Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Type 2) نیز شناخته می‌شود. این بیماری نادر و ارثی، یک نوع از لیپوفوسینوز سربری است که در نتیجه کمبود آنزیم تریپتوفانیل-پپتیداز (tripeptidyl peptidase 1, TPP1) در بدن رخ می‌دهد. این آنزیم برای تجزیه پروتئین‌های زاید در داخل سلول‌ها ضروری است. در غیاب این آنزیم، مواد زاید در سلول‌ها انباشته می‌شوند و منجر به تخریب سلولی و بروز علائم شدید عصبی می‌شوند.

مکانیسم عملکرد

برینورا یک آنزیم جایگزین است که حاوی نسخه‌ای مصنوعی از آنزیم TPP1 است. این دارو به سیستم عصبی مرکزی تزریق می‌شود و به تجزیه پروتئین‌های زاید در سلول‌های عصبی کمک می‌کند، که منجر به کاهش تخریب سلولی و کند شدن پیشرفت بیماری می‌شود.

کاسپوفونژین (Caspofungin) یک داروی ضد قارچ است که به عنوان یک مهارکننده گلوکان سلولی عمل می‌کند. گلوکان یک ماده ساختاری است که در دیواره سلولی قارچ‌ها وجود دارد و اساسی برای قرارگیری و استحکام دادن سلول است. با مهار آنزیم 1, 3-بتا-گلوکان سنتاز (1, 3-β-D-glucan synthase)، که مسئول ساخت گلوکان در دیواره سلولی قارچ‌ها است، کاسپوفونژین باعث متوقف شدن تولید گلوکان می‌شود. این اثر منجر به ضعیف شدن دیواره سلولی قارچ‌ها و در نهایت مرگ آنها می‌شود. کاسپوفونژین به عنوان یک درمان برای برخی از عفونت‌های قارچی سنگین و مقاوم به درمان استفاده می‌شود، از جمله کاندیدیازیس خاص (مانند عفونت‌های کاندیدا آلبیکانس و کاندیدا کروموژن)، آسپرژیلوز (عفونت‌های سیستمیک و آسپرژیلومیکوز)، و عفونت‌های قارچی دیگر که ممکن است مقاوم به دیگر درمان‌های ضد قارچ باشند. این دارو تحت نام تجاری Cancidas در بازار عرضه می‌شود و معمولاً به صورت تزریق وریدی (intravenous injection) تجویز می‌شود. نیاز به نظارت دقیق پزشک دارد به علت احتمال اثرات جانبی و خطرات مرتبط با مصرف آن، از جمله اختلالات کبدی و تغییرات در آزمایشات خونی. استفاده از کاسپوفونژین باید تحت نظر پزشک متخصص بوده و به توصیه‌های او رعایت شود تا از بهترین نتیجه درمانی بهره برد.

اورولیموس (Everolimus) یک داروی ضد سرطان و ایمونوساپرسرسیوپرسری است که برای درمان انواع مختلف سرطان‌ها از جمله سرطان کلیه، سرطان ریه، و تومورهای نادر استفاده می‌شود. این دارو با نام تجاری آفینتور (Afinitor) توسط شرکت نوارتیس (Novartis) تولید و به بازار عرضه می‌شود. اورولیموس یک مهارکننده متابولیسم سلولی است که به مهار پروتئین mTOR (هدف تومور از راپامایسین) می‌پردازد. این مهار به سلول‌های سرطانی اجازه نمی‌دهد تا از مسیرهای سیگنالینگ ضروری برای رشد و انباشت تغذیه‌ای خود بهره‌مند شوند، که منجر به کنترل رشد تومور می‌شود. شرکت نوارتیس (Novartis)، یک شرکت بین‌المللی داروسازی مستقر در سوئیس، تولید کننده اورولیموس است. این شرکت با تمرکز بر تحقیق و توسعه در زمینه‌های مختلف درمانی از جمله سرطان، بیماری‌های قلبی و عروقی، بیماری‌های نادر، و بیماری‌های ژنتیکی، به عنوان یکی از بزرگترین و معتبرترین شرکت‌های داروسازی جهان شناخته می‌شود. فروش اورولیموس به دلیل اثربخشی بالینی و تقاضای زیاد برای درمان‌های مؤثر سرطان، از اهمیت بالایی برخوردار است. شرکت نوارتیس با استفاده از استراتژی‌های بازاریابی قوی و گسترش کاربردهای درمانی این دارو، توانسته است سهم بزرگی از بازار داروهای ضد سرطان را به خود اختصاص دهد.

متی‌مازول (Methimazole) یک داروی ضد تیروئیدی است که برای درمان پرکاری تیروئید (هیپرتیروئیدیسم) استفاده می‌شود. این دارو با مهار سنتز هورمون‌های تیروئید (T3 و T4) در غده تیروئید، سطح این هورمون‌ها را کاهش می‌دهد. متی‌مازول برای مدیریت بیماری گریوز و آماده‌سازی بیماران برای جراحی تیروئید یا درمان با ید رادیواکتیو نیز استفاده می‌شود. شرکت سازنده Methimazole:

1. Eli Lilly and Company: متی‌مازول تحت نام تجاری Tapazole توسط شرکت Eli Lilly and Company تولید و بازاریابی می‌شود. Eli Lilly یک شرکت بین‌المللی داروسازی است که در تحقیق، توسعه، تولید و توزیع داروهای نوآورانه برای درمان بیماری‌های مختلف، از جمله اختلالات تیروئید، فعالیت دارد.

میتوتان (Mitotane) یک داروی شیمی درمانی است که برای درمان سرطان آدرنال (غدد بنفشه) و سرطان پانکراس به کار می‌رود. این دارو از طریق اثرات سمی خود بر روی غدد آدرنال و تخریب بافت‌های سرطانی، به درمان این نوع سرطان‌ها کمک می‌کند. شرکت سازنده Mitotane:

1. HRA Pharma: این دارو توسط شرکت HRA Pharma تولید و توزیع می‌شود. این شرکت فعالیت‌های متعددی در زمینه پژوهش و توسعه داروهای نوآورانه انجام می‌دهد و به تولید و توزیع محصولات دارویی متمرکز است.