داروی ریتوکسیماب (Rituximab) یک داروی ضد بدونی (monoclonal antibody) است که برای درمان برخی از بیماری‌های خاص استفاده می‌شود. این دارو از طریق تعقیب و اتصال به یک آنتی‌ژن خاص به نام CD20 که بر روی سلول‌های B لنفاوی وجود دارد، عمل می‌کند. با اتصال به CD20، ریتوکسیماب باعث تخریب سلول‌های B می‌شود. این سلول‌های B به طور طبیعی نقشی در سیستم ایمنی انسان دارند، اما در برخی از بیماری‌ها همچون برخی از نوع‌های لنفومای غیرهاجینوس (Non-Hodgkin lymphoma) و برخی از بیماری‌های ایمنی‌ای مانند لوپوس اریتماتوس سیستمیک (Systemic Lupus Erythematosus)، این سلول‌های B از کنترل خارج می‌شوند و باعث مشکلات جدی می‌شوند. ریتوکسیماب در این بیماری‌ها به عنوان یک ابزار برای کاهش تعداد سلول‌های B بیماریزایی به کار می‌رود. این دارو توسط شرکت جنتک (Genentech) توسعه یافته و تحت نام تجاری Rituxan در بازار عرضه می‌شود. این دارو از طریق تزریق وریدی به بیمار تجویز می‌شود و معمولاً تحت نظارت پزشک تخصصی اداره می‌شود به دلیل خطرات مرتبط با مصرف آن، از جمله خطرات خودتردیدگی (infusion reactions) و خطرات مرتبط با سیستم ایمنی. به عنوان هر داروی دیگر، ریتوکسیماب همیشه باید زیر نظر پزشک متخصص مصرف شود و به دقت باید دستورات و راهنمایی‌های پزشک را دنبال کرد تا از بهبودی بهتر و کاهش خطرات جانبی حین استفاده از آن اطمینان حاصل شود.

سولیریس (Soliris) با نام علمی اکولیزوماب (Eculizumab) یک داروی مونوکلونال آنتی‌بادی است که به منظور درمان بیماری‌های نادر و شدید سیستم ایمنی و خونی استفاده می‌شود. این دارو توسط شرکت Alexion Pharmaceuticals تولید شده است. اکولیزوماب با هدف قرار دادن پروتئین C5 در سیستم مکمل (یک بخش از سیستم ایمنی بدن) عمل می‌کند و با مهار آن، از تخریب سلول‌های خونی و آسیب به سلول‌های بدن جلوگیری می‌کند.

بیماری‌های تحت درمان با سولیریس

هموگلوبینورای حمله‌ای شبانه (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH): این بیماری نادر خونی باعث تخریب سلول‌های قرمز خون می‌شود. سولیریس با مهار سیستم مکمل، از تخریب سلول‌های قرمز خون جلوگیری می‌کند و به کاهش علائم بیماری کمک می‌کند. سندرم همولیتیک اورمیک آتیپیک (Atypical Hemolytic Uremic Syndrome, aHUS): این بیماری نادر می‌تواند منجر به تخریب سلول‌های خونی، لخته شدن خون و نارسایی کلیه شود. سولیریس با مهار سیستم مکمل، به کنترل و کاهش علائم این بیماری کمک می‌کند. میاستنی گراویس ژنرالیزه شده (Generalized Myasthenia Gravis, gMG): یک بیماری خودایمنی که منجر به ضعف عضلانی شدید می‌شود. سولیریس برای بیمارانی که به درمان‌های دیگر پاسخ نمی‌دهند، تجویز می‌شود و به کاهش شدت و تعداد علائم بیماری کمک می‌کند. نورومیلیتیک اپتیکا اسپکتروم دیس‌اوردر (Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD): یک بیماری خودایمنی که سیستم عصبی مرکزی، به‌ویژه عصب بینایی و نخاع را تحت تأثیر قرار می‌دهد. سولیریس به کاهش حملات و پیشگیری از تخریب عصبی کمک می‌کند.

تیروتروپین آلفا (Thyrotropin alfa) یک دارو است که برای تشخیص و درمان بیمارانی استفاده می‌شود که نیاز به تحریک تیروئید دارند. این دارو به عنوان یک هورمون تیروئید تحت‌فعال (TSH) مصنوعی عمل می‌کند و به بیمار از طریق تزریق وریدی تجویز می‌شود. استفاده اصلی از تیروتروپین آلفا در این است که در آزمایش‌های تصویربرداری و تشخیصی تیروئید مانند اسکن تیروئید با استفاده از رادیوایید (Radioiodine) استفاده می‌شود. این دارو قبل از اسکن تیروئید به بیمار تجویز می‌شود تا تیروئید را به تولید هرمون‌های بیشتری وادار کند، که به عنوان پاسخ به داروی مخفف تیروتروپین آلفا

توسیلیزوماب (Tocilizumab) یک داروی ضد بدونی (monoclonal antibody) است که به منظور کنترل التهاب در برخی از بیماری‌ها استفاده می‌شود. این دارو اصطلاحاً به عنوان یک مهارکننده گیرنده IL-6 (Interleukin-6 receptor inhibitor) شناخته می‌شود. IL-6 یک سیتوکین (cytokine) است که در فرآیندهای التهابی نقش دارد و با اتصال به گیرنده خود بر روی سلول‌های هدف، اثرات التهابی خود را افزایش می‌دهد. توسیلیزوماب با اتصال به گیرنده IL-6، جلوگیری از انتقال سیگنال التهابی از سلول به سلول را فراهم می‌کند و در نتیجه، کنترل التهاب و بهبود وضعیت بیماری‌ها که با افزایش IL-6 مرتبط هستند، انجام می‌دهد. از جمله بیماری‌هایی که توسیلیزوماب برای درمان آن‌ها استفاده می‌شود، می‌توان به روماتوئید آرتریت (Rheumatoid Arthritis)، پلی‌آرتریت واسکولیتیس (Polyarteritis nodosa)، سندرم کاپاز (Cytokine Release Syndrome) که ممکن است ناشی از درمان‌های دیگر با مهارکننده‌های PD-1 و PD-L1 باشد، و برخی از اختلالات ایمنی خودتردیدگی (Autoimmune Disorders) از جمله درد مفاصل مرکزی ناشی از آرتریت آرتروپاتی autyzacyj  , delle delle Cardio hanno delle

Zokinvy (با نام علمی lonafarnib) یک داروی تجویزی است که برای درمان بیماری‌های نادر ژنتیکی به نام پروگریا (progeria) و اختلالات پروگریای آتیپیک هچینسون-گیلفورد (Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome, HGPS) و برخی از اختلالات مرتبط با پروگریای آتیپیک استفاده می‌شود. پروگریا یک بیماری ژنتیکی نادر است که باعث پیری سریع در کودکان می‌شود و معمولاً منجر به مرگ زودرس در اثر بیماری‌های قلبی و عروقی می‌شود.

مکانیسم عمل

Zokinvy با مهار پروتئینی به نام فارنسیل‌ ترانسفراز (farnesyltransferase) عمل می‌کند. این آنزیم مسئول اضافه کردن یک گروه فارنسیل به پروتئین پرولا‌مین A است، که در نتیجه به پروتئین پرولا‌مین B تبدیل می‌شود. در بیماران مبتلا به پروگریا، جهش در ژن LMNA باعث تولید یک نسخه تغییر یافته از پرولا‌مین به نام پروجریا می‌شود. فارنسیلاسیون پروجریا باعث تجمع آن در غشای هسته می‌شود که منجر به آسیب به ساختار و عملکرد سلولی می‌شود. Zokinvy با مهار فارنسیلاسیون پروجریا به کاهش تجمع آن در غشای هسته و کاهش آسیب سلولی کمک می‌کند.